>  > 

庆祝中委建交50周年中国电影周在委内瑞拉开幕

 小编点评🎉
👬⚥✙【理论学术动态导读】拥抱人工智能新时代,“我先升,你再生”?山东一孕妇生女遇车辆更新系统,网友炸了!,第七届“大数据与思想政治教育创新”学术论坛召开

特雷杨绝杀湖人最新版截图

南非航空全线恢复航班截图238569人报名!全马中签率低至7.29%!2025重庆马拉松抽签结果出炉,报名大数据来啦~截图美国阿拉斯加西南海域连发两起6.3级强震截图Meta新AI数据中心继续使用天然气火电站供电截图AI交易员狂赌特斯拉,押注特朗普行情获大回报!截图

金沙集团

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变金沙集团,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

AX1000 经济型伺服驱动器:专为...2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 656曲莺良o

    多省份调整预算:透露化债细节,“6万亿”影响几何?❣👑

    2024/12/10  推荐

    187****1944 回复 184****1763:政策红利不断释放 横琴分线管理成绩如何?数据说话→💲来自淮南

    187****1491 回复 184****7389:俄在白俄罗斯部署“榛树”导弹系统是俄罗斯对美国在德国部署导弹的回应🧢来自南充

    157****5110:按最下面的历史版本🐕😃来自邵武

    更多回复
  • 867高璐惠637

    黑龙江望奎:“巾帼生态小菜园”助力乡村大振兴👐🏉

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:11月份黄金回调过程中,中国央行选择逆市买入黄金。🍹来自淮北

    158****7763:张学良的队伍不打不痛不通:毛主席以斗争求团结的方针想得通说得通行得通⚦来自东莞

    158****7871 回复 666💳:*ST合泰:公司股票可能被终止上市📝来自佛山

    更多回复
  • 230卓有冠sh

    特朗普:计划赦免“国会山骚乱”被告🈴🤤

    2024/12/08  不推荐

    应盛爽pt:知乎技术沙龙:自研大模型推理框架ZhiLight正式开源✂

    186****6916 回复 159****2207:中金:2025年钢铁行业阶段性行情及格局变革的结构性行情仍可期⛍

降低干粉含量无法有效灭火,上海警方查获2000余件伪劣灭火器热门文章更多

相关专题

最新专题