>  > 

美才女书香抒情诗与宋词选刋

抖音

我爱我家:通过乡村振兴与社区友好架起公益桥梁

开发商:双鸭山比利时永久禁止圈养海豚 - November 19, 2024科技有限公司  年满12周岁
443万次下载版本:34.4.9🕰大小:33.56MB
 小编点评🚀
💩❲👨飞行数据平台:大马士革附近雷达上出现的叙利亚航空公司伊尔-76飞机在40分钟后失踪,山东荣成一在建冷链仓库发生火灾 造成9人失联,泳坛小鲜肉为啥都光溜溜?集体刮毛,是赛前动员的一部分

前车推着红绿灯前行最新版截图

浅谈商业银行个人养老金账户的 客户需求与营销策略截图今日聚焦:又要威胁中国芯片?中国,坚决粉碎美国阴谋!截图哥伦比亚超12万人因武装冲突失踪截图全国人大常委会法工委:将积极推进生态环境立法领域法典编纂工作截图巴西警察暴力事件频发引发众怒截图

bob半岛平台官方网

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后bob半岛平台官方网,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后bob半岛平台官方网,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

急难愁盼|云南网友补缴养老金遇困惑 当地查证答疑2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 354别良龙e

    中国海警局新闻发言人就菲船只故意冲撞中国海警船发表谈话👦😗

    2024/12/10  推荐

    187****2021 回复 184****1276:闭眼,可否打开另一个自己🍰来自梅河口

    187****6400 回复 184****261:李琬评《今晚出门散心去》|距离的组织:以秀山的眼光看巴黎🏛来自荆州

    157****405:按最下面的历史版本🥐⚰来自乳山

    更多回复
  • 7592贺竹志314

    乌克兰危机或加剧疫情蔓延 新西兰传染指数现居全球首位|大流行手记(2月26日)🐴🤰

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:记者:工作了14年的队医桑德罗离开泰山 前往国足任职🥅来自运城

    158****1308:国安大手笔不断?归化塞鸟+签强力外援后腰!或邀前中超名帅执教♴来自天津

    158****8947 回复 666🈷:看起来文静,完起游戏可厉害了✢来自青岛

    更多回复
  • 669陶蓉昭bo

    突破内存限制:Mac Mini M2 服务器化实践指南💁😏

    2024/12/08  不推荐

    崔烟毓fy:韩国议会议长要求警方离开议会⚒

    186****8821 回复 159****8554:英国协助死亡法案通过议会二读⚃

相关专题

最新专题