>  > 

美国洛杉矶警察局一直升机坠毁 2名警察受伤

 小编点评🤭
🕞📇📄人大代表:避免假借陪诊行黄牛医托之实!承办部门答复来了,叙利亚面临割裂的危险,埃尔多安仗义执言,其实是想独占全部利益,流淌的历史(下),驱动中国的现代梦想

第六届中国范仲淹国际学术大会在岳阳召开最新版截图

尊宪崇法|人民网评:牢固树立宪法权威,推进全面依法治国截图好时拒绝亿滋收购提议:出价过低影响交易截图01版要闻 - 扎根中国大地赓续中华文脉厚植学术根基为推进马克思主义中国化时代化作出更大贡献截图第二届海峡两岸交流融合月在深圳开幕截图3.2亿!刚刚,江门城区成功卖地!截图

江南app体育官方入口下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

推动农业发展 带动农民增收2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 174颜厚炎p

    柬媒:“一带一路”为柬埔寨发展添动力🔀👢

    2024/12/12  推荐

    187****5205 回复 184****113:清路面、保畅通,多地“备战”夏汛♮来自诸城

    187****3420 回复 184****7107:美悬赏通缉中国男子🐢来自舟山

    157****4090:按最下面的历史版本🤟🤶来自遵义

    更多回复
  • 4278陈浩东377

    商务部:中方坚决反对泛化国家安全概念、滥用出口管制措施👽😘

    2024/12/11  推荐

    永久VIP:初中生组团虐猫Ⓜ来自铜陵

    158****7578:周黑鸭创始人被卡磁炉炸伤✾来自临汾

    158****3169 回复 666🔉:美国候任财政贝森特转变态度,称鲍威尔可以完成任期🥎来自普宁

    更多回复
  • 981国琰轮sq

    软通动力携手徐州报业传媒集团,助力区域企业迈入鸿蒙世界✼⌚

    2024/12/10  不推荐

    逄烁宽hs:凝聚力量 共谋良策——全国政协委员抵京侧记🚗

    186****1769 回复 159****1213:马上评|“为生命让行”的常识还要重申多少遍👝

10月30日,星期三,在这里每天60秒读懂世界!热门文章更多

相关专题

最新专题