>  > 

看“总结迎新”如何贯穿年末主题?

 小编点评⚚
💤🕛⛔北纬22度吹来冰雪之风,特朗普:叙利亚一团糟,美国不要卷入!,长篇报告文学《中国飞天路》出版发行

华工科技:间接控股股东增持公司股份268.45万股最新版截图

五爱像个赌场,每个人都盼自己是最幸运的人截图习近平向“声援巴勒斯坦人民国际日”纪念大会致贺电截图土拍规则或迎新变 多城中止二轮供地截图巴沙尔为何进退失据截图李在明称尹锡悦下台是唯一解决办法截图

hth体育官网app下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称hth体育官网app下载,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计hth体育官网app下载,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起hth体育官网app下载,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作hth体育官网app下载,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中hth体育官网app下载,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

杨虎涛 唐瑜:新质生产力的数据要素:特质及其适宜性制度基础2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 608司锦萍f

    塑造全球一流品牌盛会,2024传感...🧢🌜

    2024/12/10  推荐

    187****1273 回复 184****7897:没有“问题”的“问题学生”🥌来自义乌

    187****8636 回复 184****5397:中国选手短池世锦赛前检测次数最多🖤来自嘉兴

    157****7544:按最下面的历史版本⚀🥐来自南平

    更多回复
  • 9940太叔达庆67

    中共中央宣传部公布第十七届精神文明建设“五个一工程”获奖名单⛿✾

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:安徽皖通高速公路拟发行不超过15亿元公司债券⚷来自普兰店

    158****5298:【漫画】微热空间 33话☼来自宁德

    158****8078 回复 666☾:鲁青瓷:温润如玉 刻工精绝✹来自克拉玛依

    更多回复
  • 992邵秀飘xi

    美航天局发布美军废弃基地“冰下之城”新“照片”📟☾

    2024/12/08  不推荐

    尉迟风玛je:刘鹤主持召开国务院国有企业改革领导小组会议⚿

    186****197 回复 159****237:傅稻镰:探索中华稻香的源头👄

相关专题

最新专题