>  > 

各行各业携手共建,历时5年焕然一新,巴黎圣母院正式重新开放

 小编点评➲
🆔⚄🔦北京:春节期间蔬菜新鲜好吃不贵,英国央行计划通过关键回购工具进一步提供流动性,人民网评:守好每一份“救命钱”

最大卖点即最大隐忧:“越用越懂你”的AI手机,你敢用吗?最新版截图

全国人民代表大会常务委员会公告 〔十三届〕第十八号截图唐驳虎:美国4000万贫困人口?不讲标准就是耍流氓截图尊宪崇法|人民网评:牢固树立宪法权威 推进全面依法治国截图“2019年度全国阅读推广特别贡献人物”在蓉揭晓截图在摩尔多瓦看普希金的涂鸦截图

星空无限传媒有限公司官网

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平星空无限传媒有限公司官网,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

优优互联熊丽平:精准、高效、有温度的智能营销是未来大势所趋2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 414米瑗仪f

    《国家安全学基础理论》新书发布会在京举行➣💐

    2024/12/10  推荐

    187****2807 回复 184****2441:最高人民检察院:着力监督纠正异地趋利性执法司法问题🚽来自和田

    187****9406 回复 184****7476:上亿二手房骗局崩盘后:银行职员获罪,主犯被判无期 | 深度报道 | 北青深一度🏟来自嘉兴

    157****8897:按最下面的历史版本🤰🖨来自廊坊

    更多回复
  • 5134利厚会958

    记宣砚制作技艺非物质文化遗产传承人——黄太海🍲👝

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:包钢集团与华为签署战略合作协议 将在稀土数字化、稀土供应等领域合作🦎来自忻州

    158****8156:广东省十四届人大常委会第十四次会议:免去张新的副省长职务⬇来自伊犁

    158****9289 回复 666🚉:共建向上向善精神家园——我国积极推进网络文明建设➾来自西安

    更多回复
  • 639任威辉ek

    美国多所高校建议留学生尽快返校🎎☈

    2024/12/08  不推荐

    贺诚伟gh:24-25 赛季英超第 15 轮热刺 3:4 切尔西,切尔西成功「让二追四」,如何评价这场比赛?❬

    186****6783 回复 159****8784:2025成都跨年去哪里玩?(持续更新)🌊

接待游客较2019年增长25% !浙江春节假期数据出炉热门文章更多

相关专题

最新专题