>  > 

朱立伦痛批民进党只想吵架和战争 反对暴力攻占主席台

抖音

男子花23万18天闪婚发现孩子非亲生

开发商:高明在叙中国人:居民争相囤物资 局势骤然升级引发抢购潮科技有限公司  年满12周岁
835万次下载版本:46.8.1🍁大小:53.3MB
 小编点评👩
🍏👏🥍惊起却回首:琼瑶小说诗词集,韩国国会全体会议举行,不能混吃!正大量上市,医生提醒

应急管理部派工作组赴深圳宝安一工地路面坍塌现场最新版截图

西城陶然亭街道举行“六德”评选表彰会截图庄宁:在探寻文本奥秘中深化语文教学截图毛泽东大传第四版 第八卷 乱云飞渡 第40章截图海军某基地多艘舰艇在某海域开展训练截图台媒:知名作家琼瑶轻生身亡,享寿86岁截图

6766澳门金年会

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计6766澳门金年会,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

生活在30万年前,华龙洞人是东亚向智人演化的最早古人类2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 50霍聪亚u

    预计今年底,国家医保平台将能查询部分药品追溯信息⛽🐵

    2024/12/10  推荐

    187****9310 回复 184****1964:《解码大湾区》第二集:高质量发展的示范地🕷来自灵宝

    187****756 回复 184****341:“酷玩京城”推介会开启,“潮人运动汇”体验区亮相隆福寺☞来自营口

    157****2215:按最下面的历史版本📡📝来自海口

    更多回复
  • 3781翟保秀436

    快讯!外媒称叙利亚总统阿萨德已离开首都大马士革⛱🍻

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:美国政府已不信任尹锡悦📢来自铁岭

    158****1959:央行时隔半年再增持黄金🛩来自伊春

    158****2038 回复 666🧞:叙利亚反对派武装冲入伊朗驻叙使馆🥂来自通化

    更多回复
  • 593汤峰士gy

    动能投资狂潮席卷华尔街 老债王格罗斯呼吁保持警觉🉐❺

    2024/12/08  不推荐

    印弘松gb:李甲才 | 把鲁迅救人灵魂的新文化再拿回来 ——追思创新中国思想文化的超级大师逝世88周年🌄

    186****4393 回复 159****2811:05版要闻 - 上海澳门联谊会成立💩

天山南北好"风光"——新疆打造全国能源资源战略保障基地观察热门文章更多

相关专题

最新专题